Los microarns (mirnas) son una clase de moléculas de ARN pequeño no codificantes con una longitud de unos 20 - 25 nucleótidos, capaces de inhibir la expresión de sus genes transcritos al unirse al arnm del gen objetivo. Este mecanismo puede regular una amplia gama de procesos biológicos, incluyendo diferenciación celular, proliferación, apoptosis, etc., por lo que desempeña un papel importante en el desarrollo, el cáncer, las enfermedades cardiovasculares y las enfermedades neurodegenerativas. Desde el descubrimiento de los mirnas, su papel clave en la regulación genética ha despertado un gran interés en la investigación.

El mecanismo de producción y regulación del MIRNA^【1】

En el campo de la terapia génica, el mirna, como regulador genético natural, ha mostrado un amplio potencial. En la actualidad, la aplicación del MIRNA en la terapia génica se centra principalmente en los siguientes aspectos:

1. Tratamiento del cáncer

El MIRNA participa en la aparición y desarrollo de múltiples cánceres. Debido a que muchos cánceres tienen niveles anormales de expresión de microarns específicos, comoLeucemia linfoblástica crónicaAusencia de Mir - 15 y Mir - 16 en (cll). La ausencia de estos mirnas se considera una causa clave para el desarrollo de CLL^【2】. Los científicos están estudiando el uso de mirnas para restaurar la expresión genética normal y detener el crecimiento tumoral. Por ejemplo, algunos mirnas inhibidoras tumorales pueden ser reintroducidos en células tumorales a través de la terapia génica para inhibir la proliferación y metástasis de células cancerosas. Por otro lado, algunos mirnas que promueven la oncogénesis pueden ser inhibidos específicamente para reducir sus efectos patógenos.

2. Enfermedades cardiovasculares

En el tratamiento de enfermedades cardiovasculares, las perspectivas de aplicación del MIRNA también han atraído una gran atención. Por ejemplo, el MIRNA - 21 está involucrado en la regulación de la Fibrosis cardíaca, y la inhibición de este MIRNA puede ralentizar la progresión de las enfermedades cardíacas.^【3】. Al regular el MIRNA relacionado con la función cardíaca, se espera desarrollar tratamientos más específicos para reparar el tejido cardíaco dañado.

3. Enfermedad neurodegenerativa

En la enfermedad de parkinson,Enfermedad de AlzheimerEn enfermedades neurodegenerativas como (ad), la expresión de MIRNA es a menudo Anormal. Los estudios han demostrado que los mirnas específicos son capaces de regular la supervivencia y regeneración de las neuronas, una serie de disfunciones de los mirnas y la deposición de proteína beta - amiloide, hiperfosforilación de la proteína tau, disfunción sináptica y ad.Autofagia neuronal/ relacionados con fenómenos como la apoptosis, estos mirnas tienen potencial como biomarcadores ad^【4】Como la manipulación de estos mirnas a través de la terapia génica, puede proporcionar nuevas ideas para el tratamiento de enfermedades neurológicas.

Aunque el MIRNA muestra un amplio potencial en la terapia génica, su entrega efectiva sigue siendo uno de los principales desafíos. El MIRNA necesita ser entregado de manera estable y eficiente a la célula objetivo sin degradarse en la sangre u otros entornos del cuerpo. Para resolver este problema,Los científicos están estudiando diversas técnicas de entrega, incluidos lípidos, nanopartículas de polímeros, exosomas, etc. Como portador de entrega de medicamentos, las nanopartículas se han convertido en unTenerEl método de entrega de las perspectivas.

1. Atención médica personalizada

Las vesículas extracelulares, como los exosomas, transportan proteínas, lípidos, ARN y otras biomoléculas, que juegan un papel importante en la regulación de la expresión génica, en tumores, inmunomodulación y enfermedades neurológicas, y los mirnas que transportan juegan un papel importante en la comunicación celular, especialmente en el microambiente tumoral. El MIRNA puede reflejar el Estado específico de la célula y, por lo tanto, puede servir como Biomarcador de la enfermedad para el diagnóstico y el tratamiento personalizado. A través de la separación, purificación, análisis y caracterización de la secreción externa de los fluidos corporales del paciente, los médicos pueden desarrollar un plan de tratamiento específico para el paciente basado en los cambios en el perfil de expresión de MIRNA del paciente, lo que proporciona una nueva herramienta para un diagnóstico preciso y ayuda a los clínicos a tomar decisiones de tratamiento específicas rápidamente.

2. Entrega de nanopartículas

El mirna, como herramienta natural para la regulación genética, se considera en la terapia génicaTenerUna de las moléculas potenciales. Encapsular arnm específico en sistemas de entrega como las nanopartículas garantiza su transmisión estable en el cuerpo y llega eficazmente a las células objetivo. En el tratamiento del cáncer, por ejemplo, se inhibe el crecimiento tumoral mediante la entrega de mirnas o se recupera la función celular normal. Al combinarse con la nanotecnología, el sistema de entrega de medicamentos puede mejorar significativamente la pertinencia y eficacia del mirna.La caracterización de nanopartículas puede ayudar a analizar en detalle estos portadores de nanopartículas, mejorando así la precisión y eficacia del tratamiento, como el sistema de análisis de nanopartículas nanocollter basado en los principios de la tecnología rps, que puede caracterizar con precisión el tamaño, la concentración y el potencial de estos portadores a nanoescala, como vesículas extracelulares, lípidos e lnps, asegurando la uniformidad y estabilidad de cada lote de portadores.^【5,6,7】.

3. Terapia combinada

El uso combinado de MIRNA con otras terapias, como quimioterapia, inmunoterapia, etc., puede mejorar el efecto terapéutico. Por ejemplo, al regular la respuesta inmune o inhibir la proliferación tumoral, se aumenta la sensibilidad de los medicamentos de quimioterapia, lo que a su vez aumenta la eficacia.

El MIRNA tiene un gran potencial en la terapia génica, y su descubrimiento y aplicación han traído nuevas oportunidades para la medicina de precisión. Aunque todavía hay desafíos como la entrega y la estabilidad del tratamiento, con los avances tecnológicos y la investigación en profundidad, las perspectivas de aplicación del MIRNA en la medicina personalizada en el futuro son sin duda brillantes.