En los ríos y lagos de la terapia celular, la leucemia mieloide aguda (aml) siempre ha sido un hueso duro difícil de roer. Especialmente en los pacientes con recaída o refractaria (raml), el camino de la quimioterapia convencional es cada vez más estrecho, mientras que el amanecer de la esperanza, el trasplante de células madre hematopoyéticas (hsct), requiere que los pacientes avancen al Estado de "alivio".

Es como un ciclo muerto: querer vivir para poder "trasplantar" el barco, pero el boleto para subir al barco es "aliviar", y la Carta de "quimioterapia" en tu mano no puede jugar este efecto.Así que todos se centraron en car - t, el "asesino celular" que ha hecho grandes logros en otros campos de tumores sanguíneos.

01. los ideales están llenos: crear un asesino de amor "universal"

El efecto no ha sido satisfactorio en el uso directo de las propias células T del paciente (car - T autóloga) contra la rraml. La razón es muy simple, después de varias rondas de "bombardeo indiscriminado" de quimioterapia, las células T en el cuerpo del paciente ya son "divisiones cansadas", y la eficacia de combate se reduce en gran medida.

(1) enemigo y yo independientemente (enfermedad de injerto contra huésped, eich): puede atacar el tejido saludable del paciente, después de todo, no es "original". Hay que eliminar su receptor nativo de células T (tcr), lo que equivale a desmantelar su "sistema de navegación local" para que no corra.

(2) herido accidentalmente por un ejército amigo (rechazo inmunológico): el propio sistema inmunológico del paciente tratará a esta fuerza extranjera como un invasor y se levantará en masa. Hay que eliminar su identificación, la molécula Hla - i, lo que equivale a ponerle una "capa invisible" para que el "sistema defensivo" del paciente no lo vea.

Bueno, aquí está el plan: necesitamos hacer una "reforma mágica" de las células T sanas: eliminar el tcr, eliminar el Hla - I y luego golpear un cd33 - car que reconozca las células aml.

¿02. la realidad es muy delgada: ¿ cómo se ponen las tres cosas en un solo paso?

Poner tantas "instrucciones de transformación" (dos crispr RNP para el knocking genético, un arnm para la transposición de la bella durmiente para el knocking y un ADN para el Lentivirus que lleva el gen car) en las delicadas células T de una sola vez y de manera eficiente es un gran desafío de ingeniería. El método tradicional de Vector viral tiene procesos complejos, altos costos y ciclos largos, acompañados de posibles riesgos de Seguridad. ¿¿ hay una manera de entregar este "paquete de regalo de lujo modificado genéticamente" a la célula con precisión de una sola vez como presionar el interruptor?

03. maxcycle llega al escenario: de "imposible" a "hecho con un solo clic"

Este es el valor central que han demostrado investigadores de la Universidad de Navarra en este informe de aplicación. El maxcycle GTX que usan ™ La Plataforma de transfección eléctrica de flujo ha resuelto este problema de "entrega en un solo paso". Introdujo con éxito células T de una manera no viral, en una sola operación eléctrica, dos biomacromoles con diferentes funciones, crispr rnp, el arnm de la enzima de transferencia de la bella durmiente y el ADN del transpondedor minicirclel cd33 - car.

04. resumen: selección de maxcycle, eficiencia de selección

Ante el obstinado enemigo de la ruml, los científicos han diseñado una sofisticada célula car - T "universal"Terapia. por su parte, la tecnología de electrotransfección de maxcyte se ha convertido en una "plataforma inteligente" clave para forjar este arma mágica. Utiliza un enfoque no viral, de un solo paso y a gran escala para resolver problemas complejos de entrega de ingeniería celular, acercando la terapia car - T "inmediata" a la realidad.

Esta no es solo una verificación de una tecnología, sino que también enciende una nueva luz de esperanza para aquellos pacientes con LMA que luchan en problemas.

* Este artículo se reimprimió de la cuenta pública de Wechat "tuopu baiao", autor: yuwen matemáticas

¿▍ qué?Sobre maxcyte:

Fundada en 1999 y con sede en maryland, Estados unidos, maxcyte es un proveedor de soluciones tecnológicas de perforación eléctrica para ingeniería celular. Aprovechar su Expert ™ La Plataforma de transferencia eléctrica puede lograr un tratamiento de ingeniería celular a gran escala de manera eficiente y estable, satisfacer las necesidades de transfección celular en todas las etapas, desde la investigación temprana, el desarrollo clínico hasta la producción comercial, y servir ampliamente a la expresión de proteínas de anticuerpos, el desarrollo de vacunas, la edición genética y la terapia celular y genética. Como generación principal de maxcycle en el sur de china, Shanghai haozhan le proporcionará soluciones profesionales y soporte técnico para satisfacer sus necesidades de transfección celular en diferentes etapas de investigación y desarrollo, producción clínica a comercial.

¿▍ qué?Sobre la expansión Hao de shanghai:

Fundada en 2019 y con sede en shanghai, Shanghai haoyan Science Equipment co., Ltd. es un proveedor profesional de equipos de laboratorio / consumibles e instrumentos de análisis. La compañía se compromete a proporcionar equipos profesionales de alta tecnología y servicios de consultoría técnica en el país y en el extranjero a clientes en áreas relacionadas como biología, medicina, pruebas físicas, análisis químico, alimentos y producción industrial.